22.12.2025

MetrioPharm Investor-Newsletter QIV 2025

Sehr geehrte Aktionärinnen und Aktionäre,

Zum Ende eines turbulenten Jahres 2025 haben wir bei MetrioPharm wesentliche Meilensteine erreicht, um MP1032 in die nächsten Entwicklungsstufen zu führen.
Für die Vorbereitung klinischer Studien ist eine belastbare Datengrundlage erforderlich. Entsprechend lag unser Schwerpunkt 2025 auf der weiteren Charakterisierung von Dosierung, Sicherheit und dem Verhalten von MP1032 im Körper sowie auf die erforderlichen Schritte zur Optimierung und Absicherung der Herstellung. Diese Arbeiten dienen der Schaffung einer soliden wissenschaftlichen und regulatorischen Basis und halten gleichzeitig die Flexibilität für unterschiedliche zukünftige Entwicklungsansätze aufrecht

Wichtige Fortschritte bei Dosierung und Sicherheit

Ein wesentlicher Bestandteil war eine Vorstudie zur Dosisfindung in einem juvenilen Tiermodell mit dem Ziel, geeignete Dosierungen für eine anschließende toxikologische Studie festzulegen. Die hierbei gewonnenen Daten stellen einen wichtigen Beitrag für regulatorische Vorabstimmungen (z.B. im Rahmen eines pre-INDs bei der FDA) sowie für die weitere strategische Planung für alle klinische Studien. In dieser Vorstudie ergaben sich keine Hinweise auf eine Toxizität von MP1032.

EMA Orphan Drug Designation

Am 18.07.2025 hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) MP1032 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) die Orphan Drug Designation (ODD) erteilt, nachdem MetrioPharm zuvor bereits eine entsprechende ODD von der US-amerikanischen FDA erhalten hatte. Dieser Status stellt einen weiteren wichtigen regulatorischen Meilenstein im Kontext einer seltenen, schweren Erkrankung mit hohem medizinischem Bedarf dar. Im Rahmen des Bewertungsverfahrens forderte die EMA zusätzliche Daten an, die wir erfolgreich in einem etablierten DMD-Mausmodell (mdx) generierten. Die Ergebnisse zeigten positive Effekte und trugen so massgeblich zur positiven Entscheidung der EMA bei.

Wie verhält sich MP1032 im Körper?

Im Jahr 2025 haben wir zusätzliche präklinische Studien (ADME, PK/PD, Wirkmechanismus) durchgeführt, um die Wirkung von MP1032 im Körper besser zu charakterisieren:

Wirkmechanismus: Ergänzende Untersuchungen zum Wirkungsmechanismus bestätigen, dass MP1032 spezifische Sauerstoffradikale, wie zum Beispiel Superoxid, neutralisieren kann und so die übermäßige Produktion von Zytokinen reduziert wird. Derartige Sauerstoffradikale stehen am Anfang einer Kette von Kaskaden, die zur Zytokinfreisetzung führen.
ADME: Es wurden zusätzliche Erkenntnisse bei der Aufnahme, der Verteilung, dem Abbau und der Ausscheidung von MP1032 gewonnen, die unser Verständnis zur Bioverfügbarkeit unseres Wirkstoffes verbessert haben. Das sehr gute Sicherheitsprofil von MP1032 wurde auch durch diese ADME-Studie erneut bestätigt.
PK/PD (Zusammenhang zwischen Dosis, Blutspiegel und Wirkung) in Mäusen: Es zeigte sich ein linearer, gut vorhersagbarer Zusammenhang zwischen der oral verabreichten Wirkstoff-Dosis von MP1032 und der Wirkstoffmenge im Blutspiegel. Zusätzlich wurden anti-inflammatorische Effekte bestätigt, z.B. die Reduktion von Zytokinen wie IL-1β, IL-6 und TNF-α. Diese Ergebnisse liefern eine wichtige Grundlage für die Dosisfindung in zukünftigen klinischen Studien.

Herstellung und Unabhängigkeit

Auch auf der Herstellungsseite haben wir 2025 zentrale Schritte eingeleitet und umgesetzt:

Wirkstoff-Produktion: Zur Reduzierung des Risikos einer Abhängigkeit von einem einzelnen Hersteller haben wir Methodentransfer und Produktion bei einem weiteren Wirkstoffhersteller etabliert.
Bioverfügbarkeit: Wir haben ein Projekt zur Verbesserung der Bioverfügbarkeit nach oraler Gabe von MP1032 gestartet. Dabei wurden mehrere vielversprechende Formulierungskonzepte entwickelt, die aktuell evaluiert werden. Die erfolgsversprechendsten Ansätze werden im nächsten Schritt gezielt weiterentwickelt.
Formulierung einer sterilen Lösung: Wir haben mit Grundlagenarbeiten zur Entwicklung einer sterilen Lösung begonnen, um MP1032 perspektivisch auch intravenös (i.v.) zu verabreichen. Ziel ist es, 2026 ein Produkt nach GMP-Standard bereitzustellen, z. B. für eine mögliche Sepsis-Studie.

Danksagung

Bei all diesen Schritten konnten wir auf die wertvolle Unterstützung unseres wissenschaftlichen Beirats zählen. Die Beiratsmitglieder sind ausgewiesene Experten auf ihrem Gebiet und haben unsere Arbeit mit ihrer Erfahrung und ihrem Blick von aussen massgeblich mitgeprägt. Dafür möchten wir uns herzlich bedanken und freuen uns darauf, die kommenden Aufgaben weiterhin gemeinsam anzugehen. Unser Dank gilt ebenso Ihnen, unseren Aktionärinnen und Aktionären, für Ihr uns entgegengebrachtes Vertrauen – und nicht zuletzt allen Mitarbeitern der MetrioPharm sowie den Mitgliedern des Verwaltungsrats für ihren unermüdlichen Einsatz.

Ihnen und Ihren Familien wünschen wir erholsame Feiertage sowie ein gesundes und erfolgreiches Jahr 2026.

Mit besten Grüßen